2021年12月30日，Sirnaomics Ltd.（简称“圣诺医药”）在香港联交所主板上市，证券代码为02257.HK。

中国RNA疗法第一股

圣诺医药是全球唯一一家同时在中国及美国经营业务的临床阶段小核酸干扰药物（RNA interference，简称RNAi）治疗公司，也是全球第一家在小核酸干扰疗法治疗恶性肿瘤取得积极II期临床结果的企业，同时具有自主知识产权的递送系统PNP技术平台，企业价值极高。

圣诺医药的上市填补了生物医药板块中RNA药物研发企业的空白。另一方面，其首创双靶向RNAi疗法，在皮肤癌、肝癌及纤维化适应症中将发挥显著的治疗效力。

疾病治疗的颠覆性革命

RNA疗法即基因编辑治疗技术，是指合成一个携带诊断、治疗功能的RNA分子，将其传递到细胞中，指示细胞产生我们所需的蛋白质，激活器官功能的调节基因，达到传统药物难以靶向治疗的疗效。

RNA药物的出现，颠覆了传统药物研发的逻辑思路。从理论上讲，只要知道致病基因的序列，设计与致病序列互补的RNA，即可从源头控制致病蛋白的翻译表达，以达到治疗疾病的目的。

圣诺医药的技术核心为利用RNA干扰（RNAi）和一种独特的多肽纳米粒子（PNP）进行传递。RNA干扰（RNAi）是一种小干扰RNA（siRNA）通过降解靶基因mRNA分子来沉默基因表达的生物学过程。

以圣诺医药的核心产品“STP705”为例，由两种不同的siRNA寡核苷酸及组氨酸组成，是一种对肿瘤学及纤维化疾病关键靶点的双重抑制剂；通过圣诺制药自有的PNP递送平台直接给药到患病组织，靶向抑制致病基因的表达，即实现基因沉默，从而提高整体疗效。

核心产品临床效果显著

非黑色素瘤皮肤癌（NMSC）是全球最常见的肿瘤形式，包括了基于皮肤产生的所有类型的非黑色素瘤癌症，如鳞状细胞癌（SCC）、基底细胞癌（BCC）等。

由于人们户外活动的增加，暴露于紫外线辐射的时间更长，人口老龄化，导致光化性角化病、痣及雀斑等癌前皮肤病的发病率进一步增加。目前从治愈率最高的手段来看是外科手术治疗，但侵入性手术往往会导致明显的疤痕，美容外观仍然是皮肤病患者的关键需求之一，尤其是对于头部或颈部有病变的患者。

目前，圣诺医药核心产品“STP705”在治疗原生鳞状细胞癌（isSCC）和基底细胞癌（BCC）的临床试验中，高比例患者以剂量依赖的方式实现了肿瘤细胞的组织学清除，证实了疗法的有效性及安全性。随着RNA治疗手段的发展，在未来，这种非手术、非侵入性治疗的方式将迎来广泛的治疗前景。

公司在研管线布局表

RNA治疗市场迎快速发展

以RNA为基础的疗法可按活动机制分为RNA干扰（RNAi）疗法、信使核糖酸（mRNA）疗法、小激活RNA（saRNA）疗法等。

以mRNA疫苗用于新冠病毒来看，体现为通过脂质纳米粒（RNA递送载体）包裹mRNA疫苗，其中编码融合稳定的SARS-CoV-2（国际病毒分类学委员会公示的新型冠状病毒名称）刺突蛋白，带正电荷的脂质纳米粒将mRNA带到带有负电荷的细胞膜，促进细胞质内吞作用发生，一旦刺突蛋白被转录，身体的免疫系统会将刺突蛋白识别为外来物，并产生抗体，进而识别SARS-CoV-2病毒，这一方式有效避免了传统的将实际病毒病原体（无论是活的或是减毒的）注入体内的相关风险。

整体来看，mRNA疫苗具备快速开发、制造简单、质量控制更容易、更高效的免疫反应及良好的安全性。目前，我国已有3种mRNA新冠疫苗进入临床阶段。

随着全球范围内mRNA新冠疫苗的成功研发与大规模使用，为整个RNA行业带来高光，RNA疗法正向着人类面对疾病的主要治疗手段迅速发展。